2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法疗法镰刀型红血球疾病的最新数据

2021-11-29 01:43:51 来源:

bluebird生物技术公司昨日在第60届加拿大血液学会（ASH）年大会公布了LentiGlobin™基因疗程疗程镰刀HG红血球疾病（SCD）的I/II期HGB-206学术研究的除此以外样本。

SCD是一种严重的、逐渐致人衰落的和危及新生命的遗传疾病。SCD由血红蛋白（HbS）的反常引起，导致引起红血球中的备氧血红蛋白反常。SCD多半肺癌于拥有两个反常血红素基因的患儿，这些患儿从子女双方各遗传过来一个反常的基因。

bluebird生物技术公司的理学士Did Didson评论说：“患有SCD的患儿接受了LentiGlobin疗程后，他们开始产生基因疗程来源的HbAT87Q，断定LentiGlobin可能更进一步改善红血球病理学结果”。许多SCD患儿患有严重的贫血和静脉隔断性暴力事件，包括严重的、一一心脏病的疼痛危象，导致器官损伤和间隔时间延长。在接受LentiGlobin疗程之前，本学术研究中的患儿经常发生静脉隔断性暴力事件，但在用LentiGlobin疗程9个月后，不会静脉隔断暴力事件的发生。

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