1年末7日，维升小儿业（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向欧美蓬勃发展欧美家牛奶监督管理局（NMPA）递交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠小分子）用于肌腱小头（ACH）症状的II期小儿厂病理试验审核并未获批复，即将在欧美组织起来ACcomplisH China病理试验，解决问题了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma组织起来的TransCon C-型利钠小分子 II期在世界上病理试验）在世界上互联。
TransCon CNP通过持续性提供活性CNP以选择性过度激活的成上皮细胞多见于因子酪氨酸3（FGFR3）波形通路，每周一次给小儿减慢被囚，有助于借助ACH儿童症状改建股骨多见于平衡，同时缩减和持续性ACH的胃癌。TransCon CNP已同时获American牛奶和牛奶监督管理局和欧洲联盟颁发的孤儿院小儿年满认定。
肌腱小头症状陷入多重困境亟待解决
肌腱小头是最时少见的非匀称性瘦小，其是由成上皮细胞多见于因子酪氨酸3（FGFR3）基因组之之前的一个时常突变显性激活性状引发的，该性状造成FGFR3和CNP波形通路的作用失衡，属于一种时常突变显性遗传性病症，约80%的症状，母亲身高正时常，发病是因为新生儿发生致病性基因组性状1。据迄今为止已知数据库披露，ACH在活产婴儿之之前的存活率为1：25，0002，冲击在世界上大约25数万人3。症状通时常平庸为躯干来得长小、头大以及在在面容伴之前额突出和面之之前部后缩，婴儿期肌张力很差是相比较平庸，到成体时，身高也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可造成多种严重的胃癌，都有枕骨大孔缩小、排便呼吸暂停和慢性耳部病菌等，使得症状幸存者效用增高，与世隔绝能量密度很差。 对于大部分的ACH症状，可以通过酪氨酸的病理及影像学平庸来开展检验。对于部分检验不明确或平庸不相比较的症状，可以通过FGFR3杂合体基因组变异的检测再次确诊1。病患方面，迄今为止在世界上市场需要上尚仍未有十分有效的小儿物被批复用于病患ACH2。由于缺少更进一步病患手段，为持续性和掌控多种合并症，造成症状可能需承受高昂的医护费用，为个人、大家庭及社会生活保障系统带来沉重经济负担。
由于症状与世隔绝很难独力，教育、就业艰难，收入低等环境因素，使得他们很难融为一体社会生活，促使缩减了与世隔绝经济负担，进而造成以大家庭为单位的生产力缺失，社会生活保障开支缩减。因此，迄今为止迫切需要减缓针对成因的小儿厂开发设计以增高症状、大家庭及社会生活的经济负担。
TransCon CNP II期病理研究课题在世界上互联，减缓开发设计程序在
根据病理之前和病理数据库得出结论，CNP通路可倡导多见于。缩减的CNP可抵消FGFR3性状的冲击，从而倡导股骨多见于。然而，人体之之前天然CNP的砹来得长，仅有2-3分钟5，需要连续静脉输注用到，造成其很难病理应用于。 迄今为止，TransCon CNP是在世界上唯一西北面病理或大众化阶段的采用 “无限期相连 （Transient Conjugation）”专利新产品设计的长效CNP，其砹可以超出120小时6。
哺乳类试验最近，TransCon CNP可以缩减肌腱小头模型小鼠的股骨多见于，尽量减少枕骨大孔肌腱为基础短小时的环7。由Ascendis Pharma 开展的I期在世界上病理研究课题数据库事实证明在病理之前试验之之前的小儿代动力学以及心血管可靠性，且持续性性不错，仍未报告严重不良政治事件或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在欧美获批的ACcomplisH China研究课题，是在世界上病理开发计划之之前的极其重要组成，在充分阐释及反复沟通其合理性及可靠性后获小儿厂病理试验批复。这将是一项在肌腱小头症状之之前评估每周一次TransCon CNP皮下给小儿的可靠性和、多之之前心、随机、对照、II期病理试验。”维升小儿业首席医学其职杨军Dr讲解道：“主要研究课题目的是评估病患的可靠性和对12个年末年化多见于速度的作用。我们将在确保症状安全及试验能量密度的先决条件下减缓在世界上开发设计的进度。”
维升小儿业专注“症状为先”，以欧美病理数据库倡导在世界上开发设计程序在
近年来，我国高度重视遗传病的管理，采取了一系列的措施，倡导遗传病传染病投身于的蓬勃发展。2020年发布命令的《基本公共卫生与健康经济开发》之之前第五章第六十条明确规定，蓬勃发展欧美家建立健全以病理需要为举例来说的牛奶审评审批制度，要赞成病理急需牛奶和传染病遗传病、重大病症等牛奶的研制、投入生产，保证病症传染病需要。 “得益于但政府的赞成和有数伙伴的不懈努力，本次TransCon CNP在欧美解决问题了与在世界上互联组织起来II期病理试验，这将借助来得多欧美ACH症状在第一小时获针对发病选择性的潜在有效病患。
此外，欧美的病理数据库将作为减缓该创小儿厂物在世界上开发设计程序在的极其重要赞成，从而助力在世界上的ACH症状。”维升小儿业首席执行其职卢安小邦指出：“维升承传着‘症状为先’的能够，仍来得促使我们将再次积极合力伙伴，协同提高工人们生活对我国ACH症状的关注，减缓缩减欧美ACH的诊疗长期以来，助力‘健康欧美2030’的早日解决问题！” 关于维升小儿业维升小儿业（VISEN Pharmaceuticals）不遗余力成为荷尔蒙系统性病患应用的应用专家，将在世界上落后的病患方法及牛奶引入欧美，期许让来得多的欧美症状来得早地受惠于在世界上先进有效率的病患设计方案。 维升小儿业于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合企业人协同创立，Sofinnova Ventures投身于三轮企业。维升获Ascendis破天荒批准后，将其旗下的荷尔蒙病患设计方案在第一区开发并推广，批准后覆盖面积欧美西南地第一区及中国地区等地第一区。 关于TransConTM新产品TransCon是指“无限期相连”（Transient Conjugation）。TransCon新产品平台通过创新的新产品开发新的病患设计方案，以潜在性地优化都有有效性、可靠性和给小儿振幅在内的治果。TransCon原子都有3个部分：仍而无须剪裁的他设计小儿物，保护他设计小儿物的惰性多小分子原子和将两者无限期相连起来的相连结构。当3部分为基础后，多小分子原子可以使得他设计小儿物失活并且不被人体扫除。当注射至人体内，在生理状况的pH和体温下，有活性的、仍而无须剪裁的他设计小儿物将以可控的方式逸出。由于他设计小儿物是仍而无须剪裁的，因此可以延续其原有的小儿理选择性。TransCon新产品可以广泛的应用于于各种病患应用的蛋白质、或多小分子，可以全身或局部应用于。
系统性古书：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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