二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤儿药敬称

2022-02-07 01:20:40 来源:
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DiGeorge综合征是一组与咽囊形态学有缺陷有关的体征和关节炎状。DGS的典型三联征表现为心脏圆形食道干畸形、胸腺发育不全和低磷血关节炎(由甲状旁腺发育不全造成)。大多数DGS患者以及诸如腭心面综合征(也称为Shprintzen综合征)的其他类似综合征患者都存在染色体22q11.2的紊乱。这些哮喘都统称染色体22q11.2紊乱综合征的范畴。

制药公司Zynerba Pharmaceuticals今天达成协议,American食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)外科手术22q11.2紊乱综合征的孤儿药称谓。

二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科成分,不具备多种药理作用,除此以外效焦虑、效躁郁关节炎、止吐和效炎特性。Cannabidiol在非转化肝细胞中无毒性,不会诱发营养摄入变化,不会诱发四肢僵硬关节炎,不会影响内分泌参数(心率、眼压和体温),不会影响消化道的船运和不会扭转精神运动或心理功能。

Zynerba总经理后任首席总裁Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一关键患者群体中开发有效疗法的紧迫感。获得这一称谓对我们而言是一个关键典范”。

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